罕見疾病藥物未經查驗登記，或持有許可證者無法供應，或該藥物售價經 中央主管機關認定顯不合理時，其製造或輸入得由政府機關、醫療機構、 罕見疾病病人與家屬及相關基金會、學會、協會，依本法第十九條第一項 規定，專案申請中央主管機關許可。

非罕見疾病藥物依藥事法規定製造或輸入我國確有困難，且經罕見疾病及 藥物審議委員會認定有助於特定疾病之醫療者，準用前項之規定。