本辦法依罕見疾病防治及藥物法 (以下簡稱本法) 第十九條第三項及第二 十二條規定訂定之。

罕見疾病藥物未經查驗登記，或持有許可證者無法供應，或該藥物售價經 中央主管機關認定顯不合理時，其製造或輸入得由政府機關、醫療機構、 罕見疾病病人與家屬及相關基金會、學會、協會，依本法第十九條第一項 規定，專案申請中央主管機關許可。

非罕見疾病藥物依藥事法規定製造或輸入我國確有困難，且經罕見疾病及 藥物審議委員會認定有助於特定疾病之醫療者，準用前項之規定。

依前條規定專案申請罕見疾病藥物，應填具申請書，並檢附下列資料：

一、由罕見疾病病患或家屬提出申請者：病患身分證明文件影本、醫療機 構出具之診斷證明書或處方、該藥物出產國仿單，或有關之安全或療 效資料。

二、由政府機關、醫療機構及相關基金會、學會、協會提出申請者：病患 同意書、醫療機構提出之治療計畫書或出具之診斷證明書、該藥物出 產國仿單，或有關之安全或療效資料。

三、由中央主管機關委託或指定之機關、團體提出申請者：病患同意書、 醫療機構提出之治療計畫書或出具之診斷證明書、該藥物出產國仿單 ，或有關之安全或療效資料。

中央主管機關應於收受專案申請書件三十日內，完成審查作業，並將審查 結果以書面通知申請人。

專案申請藥物，每次以足供一病患二年之用量為限，並得視實際需要分批 辦理。

本辦法自中華民國八十九年八月九日施行。